Não se apresse em terapias promissoras de células-tronco

Em 2012, a descoberta de uma maneira de ‘reprogramar’ maduro e células humanas em um estado primitivo, do qual eles poderiam se transformar em qualquer um dos tipos de células do corpo ganhou Shinya Yamanaka, biólogo da Universidade de Kyoto, no Japão, meia parte do Prêmio Nobel de Fisiologia ou Medicina. Sua demonstração de como fazer essas células, conhecidas como células -tronco pluripotentes induzidas (IPS), também aumentaram as esperanças que os tratamentos personalizados poderiam seguir em breve, para regenerar tecidos danificados, como os olhos, cérebro e coluna vertebral.

Dois estudos em Natureza essa semana^1Assim,2 Relate o trabalho usando células -tronco que têm um potencial claro para tratar uma condição: o transtorno neurodegenerativo progressivo da doença de Parkinson. Um grupo de pesquisa, com sede no Japão, injetou progenitores neurais induzidos de células IPS derivadas de doadores em sete indivíduos. A outra equipe, com sede nos Estados Unidos e no Canadá, injetou células criadas a partir de células -tronco embrionárias em 12 indivíduos.

Os ensaios clínicos testam a segurança da terapia com células-tronco para a doença de Parkinson

Ambos os estudos, que estão relatando os resultados de ensaios clínicos em estágio inicial, mostram que as intervenções eram seguras e que, em média, os destinatários experimentaram melhorias mensuráveis ​​em sintomas típicos, como tremor e movimentos rígidos.

Embora nenhum dos estudos tenha usado as próprias células dos participantes, os resultados representam notícias bem -vindas para um grande número de pessoas. Em 2021, cerca de 11,8 milhões de indivíduos em todo o mundo moravam com Parkinson³mais que o dobro do número 25 anos antes. Os números estão aumentando e podem atingir 25 milhões no próximo trimestre de um século, de acordo com um estudo de modelagem publicado por O BMJ ⁴.

Esse trabalho tem o potencial de transformar vidas, mas é importante que essas terapias não se mudem para a clínica muito rapidamente. Os pesquisadores devem levar o tempo necessário para concluir os testes de segurança e eficácia.

Muitos países estão explorando como obter drogas e terapias para comercializar mais rapidamente. O Japão está atualmente em destaque, com uma série de universidades, empresas e órgãos de financiamento se preparando para se candidatar à aprovação regulatória acelerada para determinados produtos com base em células IPS, em alguns casos talvez até dentro de um ano, conforme relatamos em um recurso de notícias.

A grande aposta do Japão em terapias de células-tronco pode pagar em breve com terapias inovadoras

Essas organizações estão trabalhando em um sistema, lançado no Japão em 2013, que permite que os produtos regenerativos-medicina ‘sejam licenciados para uso temporário se os ensaios clínicos em estágio inicial mostrarem que os produtos são seguros para usar e têm potencial para benefício clínico. Este sistema permite que os produtos sejam lançados sem concluir os ensaios clínicos controlados pela Fase III-que geralmente são considerados o teste de ‘padrão-ouro’ em todo o mundo. No entanto, após a aprovação condicional, as avaliações continuam e a segurança e a eficácia devem ser mostradas de forma conclusiva ou o produto é retirado.

Embora claramente mais arriscado que o processo usual, em teoria, esse sistema permite que intervenções potencialmente que mudam a vida sejam fornecidas mais rapidamente a pessoas para as quais tratamentos alternativos não estão disponíveis. Essa é uma das razões pelas quais está sendo observado de perto o mundo. A outra razão é que existe uma percepção em muitos países de que a regulamentação convencional está impedindo a inovação. No entanto, os primeiros exemplos do processo de aceleração sugerem que a velocidade deve ser temperada com cuidado.

Entre 2015 e 2021, dois produtos regenerativos-medicina baseados em células e duas terapias genéticas receberam aprovação condicional no Japão sob o mesmo sistema. A segurança não parece ter sido um problema, mas dois dos produtos não atenderam aos requisitos de eficácia para aprovação total e foram retirados do mercado no ano passado. O desempenho dos outros dois ainda não é conhecido. Eles precisarão atender aos requisitos completos de eficácia nos próximos anos, se não forem retirados⁵.

O homem paralisado está novamente depois de receber células -tronco ‘reprogramadas’ ‘

Uma interpretação desse resultado é que as salvaguardas do sistema acelerado estão funcionando. Mas pelo menos dois dos tratamentos candidatos precisavam claramente de mais tempo em ensaios clínicos. A falha em alcançar o nível de eficácia desejado significava que os pacientes experimentaram falsa esperança e, como os tratamentos concedidos à aprovação condicional são pagos através do sistema de seguro de saúde público do Japão, os contribuintes foram desembarcados com uma lei desnecessária.

O sistema acelerado também incentiva as empresas a implementar o maior número possível de intervenções antes que a aprovação condicional de um produto expire, maximizar a receita potencial. Isso levou alguns a exigir que os requisitos de eficácia para a aprovação condicional sejam levantados.

Os dois estudos publicados nesta semana oferecem esperança para pessoas com uma doença que atualmente é gerenciável; Não há cura. Tais ensaios clínicos de fase inicial são uma parte crucial da pesquisa e da jornada regulatória. No entanto, os ensaios subsequentes também são essenciais, porque eles são projetados especificamente para avaliar se uma terapia poderia beneficiar os pacientes.

É necessário aumentar a conscientização entre os formuladores de políticas e o público de por que uma avaliação cuidadosa e completa de novos produtos médicos baseados em ciências é melhor para todos os envolvidos-pacientes, pesquisadores e organizações que levam essas intervenções à clínica. A Medicina Regenerativa é uma ciência emocionante e promissora, e levou os pesquisadores décadas para levá -la ao ponto de aplicação clínica. Os reguladores de todo o mundo não devem colocar essa promessa em risco, apressando a etapa final do processo.